ｉＰＳ細胞と既存薬の転用を連結させた治療薬の商業化が進んでいます。ｉＰＳ細胞で病気の原因を分析して、新薬を開発する「ｉＰＳ創薬」への難病患者などの希望は大きいです。
創薬では押し並べて、病態を解析して病気に関係する物質を抑える化合物を探し求めます。そのメカニズムや医薬安全性を細胞や小動物を使った実験で確認する必要があります。
1つの新薬を創出するには、1000億円以上の費用と10年以上の歳月がかかり、新薬開発の成功率は3万分の1と推測されます。
今回のように、既存薬を別の病気の治療に転用することを「ドラッグリポジショニング」と呼びますが、既存薬を使うため医薬安全性は証明できており、格段に創薬の成功率は上がります。
通常、ｉＰＳ細胞というと、患者にｉＰＳ細胞から作った細胞を移植して、病気やケガで失った機能を取り戻す再生医療と、様々な病気の治療薬開発を目指す「ｉＰＳ創薬」が応用の2本柱です。
ｉＰＳ細胞は実際の患者の細胞で多くの実験ができるため、患者から取り出して実験しにくい脳や神経など患部の病気の原因究明などに役立ちます。
また、創薬分野も大きな柱の一つで、特に患者数が少ない難治性の病や稀有な病気に有効です。
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